Première européenne : greffe de cellules souches embryonnaires humaines chez un patient atteint de la maladie de Stargardt

Le 23 janvier 2012, la société de biotechnologie Advanced Cell Technology, Inc. (ACT) spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires à partir de cellules souches humaines adultes et embryonnaires, a annoncé que le premier patient européen atteint de la maladie de Stargardt avait été traité à Londres à l’aide de cellules de l’épithélium pigmentaire de la rétine (RPE, Retinal Pigment Cells) dérivées de cellules souches embryonnaires humaines. Il s’agit d’une première européenne qui fait suite à deux essais cliniques similaires déjà démarrés aux Etats-Unis avec les mêmes cellules et pour la même pathologie. La société est confiante pour l’avenir car les premiers résultats sont encourageants.

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Image d’une rétine normale (gauche) et atteinte de la maladie de Stargardt (droite)
Crédits : Richard Masoner / Cyclelicious

A Londres, ce patient fait partie d’une cohorte de 12 individus, répartis en 4 cohortes de 3 patients. Chaque cohorte recevra des greffons comptant un nombre de cellules RPE différent afin d’identifier la meilleure approche thérapeutique. L’étude de phase 1-2 porte sur une durée totale de 12 mois pendant lesquels seront évalués la sûreté et la tolérance du greffon. Au cours de ces 12 mois, l’équipe médico-scientifique recueillera également des données cliniques non-invasives telles que des images du greffon et contrôlera de près l’évolution de la qualité de vue du patient.

Le traitement a consisté en une greffe de ces cellules RPE pour remplacer celles ayant dégénéré en raison de la maladie. La procédure chirurgicale a été effectuée au Moorfield Eye Hospital de Londres par une équipe de chirurgiens menée par James Bainbridge, à la fois chirurgien et détenteur de la Chaire d’études de la rétine à University College London. Trois jours après la procédure qui s’est déroulée dans de très bonnes conditions, le patient, qui était profondément malvoyant, ne semble souffrir d’aucune complication.

Ce type de traitement offre des espoirs importants aux patients souffrant de cette maladie (et d’autres types de dégénérations maculaire), car aucun autre traitement n’existe actuellement. Si cette étude s’avèrait positive, l’équipe mé∆dico-scientifique, ainsi que ACT, espère à l’avenir pouvoir démarrer ce traitement de manière plus précoce chez des patients atteints de cette pathologie, sans attendre qu’ils aient presque (ou complètement) perdu la vue.

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La maladie de Stargardt (ou syndrome de Stargardt) est une pathologie associant une baisse d’acuité visuelle bilatérale due à la dégénérescence des cellules de l’épithélium pigmentaire de la rétine, cellules responsable du bon fonctionnement des cellules photo-réceptrices de l’oeil. Cette dégénérescence prend place au niveau de la macula, zone située au centre de la rétine et responsable de l’acuité visuelle. L’individu atteint de cette maladie (qui débute souvent chez des jeunes ayant entre 10 et 20 ans) perd progressivement la capacité à détecter la lumière, à partir du centre de champ de vision.

Il s’agit de la plus fréquente des dystrophies maculaires héréditaires touchant près de 100.000 personnes en Europe et aux Etats-Unis.


Sources :
- Advanced Cell Technology, Blog Post, 23/01/2012, http://bit.ly/A0HNZp
- Moorfield Eye Hospital, Media Releases, 23/01/2012, http://www.moorfields.nhs.uk/Aboutus/Mediaoffice/Mediareleases/MOBT


Auteur : Dr Claire Mouchot

publié le 19/03/2012

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